Akero：近一半的患者肝纖維化得到改善的創新療法NASH 2a期臨床結果

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一種嚴重形式，與世界各地的肥胖和糖尿病流行密切相關。

NASH的特征是肝臟中脂肪的過度積累，引起肝細胞的應激反應和損傷，導致炎癥和纖維化，嚴重患者可進展為肝硬化、肝衰竭、癌癥并最終死亡。NASH是美國和歐洲肝移植的主要原因。

國外公司找到改善酒精肝的方法！

AkeroTherapeutics是一家專注于研發非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他嚴重代謝疾病藥物的生物技術公司。

該公司的主要候選藥物efruxifermin（EFX），用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前正在2期臨床試驗階段。

近期公司的臨床試驗傳來了好消息，讓我們一起來看看！

日前，AkeroTherapeutics公司公布其治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研療法efruxifermin（EFX），在一項2a期臨床試驗中的16周中期結果分析。

值得注意的是，在40例治療結束后接受組織活檢的應答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活動評分（NAS）無惡化的情況下，肝臟纖維化實現至少一級的改善，28%的患者實現了至少兩級的纖維化改善。

這個神奇藥物究竟是啥？

Efruxifermin（EFX）曾名為AKR-001，Akero的AKR-001是一款新型長效成纖維細胞生長因子21（FGF21）的類似物，作為修飾Fc-FGF21融合蛋白激動劑，被認為是潛在的NASH最佳治療藥物。

這種整體治療方法提供了解決NASH復雜、多系統疾病狀態的潛力，包括改善與心血管疾病相關的脂蛋白風險因素。

過去十年的研究表明，內源激素FGF21在人體代謝和信號調節中發揮著關鍵作用，其能夠作用于包括肝臟在內的多種器官系統。通常它被自然釋放以保護器官免受壓力，并恢復代謝平衡以確保健康。據悉，該款藥物與天然FGF21相比，能夠顯著提高穩定性和半衰期，且增強了與受體的結合和活性。

據悉，這款藥物由美國安進公司（Amgen）獨家授權。在早期臨床研究中，該藥表現出良好的耐受性，且對代謝和心血管疾病的關鍵生物標志物顯示出劑量依賴性的積極作用。

這項研究強調了EFX解決多種重要NASH合并癥的潛力。研究人員觀察到，所有劑量組在16周研究期間均出現平均體重減輕，70mg劑量組在第16周時體重減輕3.7公斤（約8磅），達到統計顯著水平。

同時，血糖控制產生具有臨床意義的改善，包括50mg和70mg劑量組的糖化血紅蛋白（HbA1c）分別顯著降低0.4和0.5。EFX還改善了血脂異常，包括在所有EFX劑量組中觀察到HDL膽固醇顯著升高和甘油三酯顯著降低。

讓我們一起期待進一步的研究結果吧！

參考文獻：

[1]AkeroAnnouncesStronglyPositiveHistologicalDataAcrossAllEfruxiferminDoseGroupsin16-WeekPhase2aBALANCEDStudyinNASHPatients.RetrievedJune30,2020,fromhttps://ir.akerotx.com/news-releases/news-release-details/akero-announces-strongly-positive-histological-data-across-all